Word abonnee

Kies nú voor een abonnement met korting

Abonneer nú met korting

Nieuws

Succesvolle proef met nieuw medicijn voor Huntington-patiënten

hormoonverstoroders.jpg

Er is mogelijk goed nieuws voor patiënten die drager zijn van het Huntington-gen. Onderzoekers hebben namelijk een succesvolle proef gedaan met een medicijn dat de aanmaak van een schadelijk eiwit in de hersenen vermindert.

Zo´n 1.700 Nederlanders lijden aan de ziekte van Huntington: een erfelijke aandoening die bepaalde delen van de hersenen aantast. Door een genetische fout maken zij het eiwit huntingtine verkeerd aan, dat vervolgens giftig wordt. Volgens de patiëntenvereniging zijn circa zes- tot negenduizend mensen drager van het gen. Lijd je als ouder aan die ziekte, dan bestaat er een kans van vijftig procent dat je haar op je kind overdraagt.

Genezing niet mogelijk

De ziekte wordt door de patiëntenvereniging beschreven als mensonterend. De aandoening openbaart zich meestal tussen de leeftijd van 35 en 45 jaar. De ziekte is progressief; patiënten krijgen 15 jaar lang in toenemende mate last van verschillende motorische en psychische klachten. Uiteindelijk zijn ze niet meer in staat om te lopen, te praten en te denken. Daarnaast verandert hun gedrag of persoonlijkheid. Genezing is tot op heden niet mogelijk, maar mogelijk kunnen de ziekteverschijnselen binnenkort wel worden teruggedrongen.

Bijna de helft minder

Deze week werden namelijk de resultaten van een succesvolle internationale proef gepresenteerd in het vakblad The New England Journal of Medicine. De artsen injecteerden bij 34 Huntington-patiënten een medicijn  dat de aanmaak van een schadelijk eiwit fors verminderde. Bij patiënten die de hoogste doses hadden gekregen, ging het om een afname van zo’n 40 procent. Het medicijn gaf volgens de artsen geen ernstige bijwerkingen.

Ruggenprik

Het medicijn moest via een ruggenprik worden toegediend om de hersenen te bereiken. Toedienen via de maag of via de bloedbaan heeft volgens de onderzoekers geen zin, omdat de bloed-hersenbarrière, de beschermende laag om de hersenen, het middel dan tegenhoudt. Volgens hoogleraar neurologie Berry Kremer van het Universitair Medisch Centrum in Groningen betekent dat wel een potentieel dilemma: “Een ruggenprik is een onplezierige ingreep, die patiënten dan levenslang regelmatig moeten ondergaan. Misschien is uiteindelijk een pompje, dat uitkomt binnen de hersenvliezen. een oplossing.”

Meer onderzoek

Volgens Kremer is er meer onderzoek nodig om het effect van het medicijn op lange termijn te peilen. “Bij dieren zien we dat een lagere aanmaak van het eiwit de achteruitgang die met de ziekte gepaard gaat, remt, maar het is onduidelijk of dat bij mensen ook zo is. Bovendien zien we dat het medicijn de dieper gelegen hersengebieden minder goed bereikt. Terwijl die gebieden bij Huntington-patiënten het sterkste zijn aangedaan.” De komende jaren wordt het onderzoek daarom uitgebreid naar 660 patiënten, die twee jaar lang zullen worden gevolgd. Ook het Universitair Medisch Centrum in Groningen en Leiden doen dan aan het onderzoek mee.

Artikelen van Margriet.nl ontvangen in je mailbox?
Schrijf je in via 
margriet.nl/nieuwsbrief.

Bron| de Volkskrant, Huntington.nl, Hersenstichting
Beeld| iStock

Ook interessant